Myrtelle מכריזה על נתונים קליניים ראשוניים חיוביים עבור הטיפול הגנטי הקנייני שלה במחלת קנוואן

הניסוי הקליני שלב 1/2 של Myrtelle מציג וקטור רקומביננטי וירוס אדנו עם קשרים וקטוריים ויראליים (rAAV) קנייני ראשון מסוגו שנועד לאפשר מיקוד לאוליגודנדרוציטים

עד כה, שלושה מטופלים קיבלו טיפול גנטי עם וקטור rAAV במינון של 3.7 x 1013 vg הנמסר באמצעות מתן זריקה תוך-מוחית

נתוני מעקב זמינים בחולים שטופלו מראים בטיחות וסבילות חיוביות עם תוצאות יעילות ראשוניות מעודדות

ווייקפילד, מסצ'וסטס, 15 בפברואר 2022, (BUSINESS WIRE) :

Myrtelle Inc חברת ריפוי גנטי המתמקדת בפיתוח טיפולים טרנספורמטיביים למחלות עצביות, הודיעה כי טיפול גנטי ניסיוני מבוסס וקטור רקומביננטי וירוס אדנו עם קשרים וקטוריים ויראליים (rAAV) ניתן עד עתה ל-3 חולים, אל תוך הניסוי הקליני של החברה, שלב 1/2 פתוח הראשון באדם (FIH) בבית החולים לילדים דייטון שבדייטון, אוהיו. הטיפול הראה בטיחות וסבילות חיוביים ללא תופעות לוואי הקשורות לתרופות. ניסוי ה-FIH של Myrtelle משתמש בוקטור rAAV הקנייני של החברה כדי לכוון ישירות לאוליגודנדרוציטים, התאים במוח שאחראים לייצור מיאלין - החומר המבודד המאפשר תפקוד תקין של העצבים. במחלת קנוואן, ייצור המיאלין מושפע עקב מוטציה בגן האספרטואצילאז (ASPA) האחראי על קידוד האנזים אספרטואצילאז (ASPA). הטיפול הגנטי המבוסס על וקטור ה-rAAV ומכוון לאוליגודנדרוציטים נועד לשחזר את תפקוד ה-ASPA, ובכך לאפשר את חילוף החומרים של החומצה האספרטית (NAA), חומר נוירוכימי שנמצא בשפע במוח, ובכך לתמוך בתהליך ההתהוות של המיאלין. Myrtelle חתמה על הסכם רישוי עולמי בלעדי עם Pfizer Inc ב-2021 כדי לפתח ולמסחר את הטיפול הגנטי החדש הזה לטיפול במחלת הקנוואן.

לפי פרוטוקול הניסוי ברמת ה-FIH, הטיפול הגנטי ניתן כמנה יחידה של 3.7 x 1013 vg הניתן בזריקה תוך-מוחית (ICV) כדי למקד את האוליגודנדרוציטים של המוח בהם יש לבצע את פעולת השחזור של פעילות ה-ASPA לצורך טיפול מוצלח במחלת הקנוואן. "אנו מעודדים מהממצאים הראשוניים בשלושת המטופלים שטופלו עד כה בניסוי הגנטי הרפואי המוביל זה במחלת הקנוואן.

המטופלים ראשוניים אלו הם בני 36 עד 60 חודשים, והם מייצגים את קבוצת המחקר הבוגרת ביותר, שאחריהם גם מעקב במשך 6 חודשים לפחות לאחר הטיפול. מדדי היעילות כוללים מדידת התפקוד המוטורי (GMFM) ומבחן מולן להערכה התפתחותית סטנדרטית (MSEL) וכן סמנים ביולוגיים רלוונטיים כגון רמות NAA ותוכן חומר לבן ותכולת מיאלין. אנו מצפים לטפל בחולים נוספים ולהתקדם עם הפיתוח הקליני של טיפול גנטי חדשני זה", אמר כריסטופר ג'נסון, MD, חוקר ראשי ועוזר פרופסור למדעי המוח בבית הספר לרפואה בונסהופט, שבאוניברסיטת רייט סטייט, ומנהל המרכז לטיפול בגנים אנושיים במכון לטיפול למדעי המוח רייט סטייט בדייטון, אוהיו.

"כל החולים שטופלו הפגינו עד היום בטיחות וסבילות חיוביות. הריפוי הגנטי מסופק בנתיב תוך-מוחי, והתהליך וההתפתחות שלאחר ההליך עומדים בקנה אחד עם ההחלמה הצפויה בחולים שעברו פרוצדורות נוירוכירורגיות דומות. בהתבסס על הנתונים הזמינים, ועדת ניטור הנתונים המליצה לפתוח את המחקר לקבוצות הגיל הצעירות יותר: 15 עד 36 חודשים וגילאי 3 עד 15 חודשים, כפי שהוכרז בינואר השנה", אמר רוברט לובר, MD, PhD, FAANS, חוקר שותף ופרופסור חבר לרפואת ילדים בבית הספר לרפואה בונסהופט של אוניברסיטת רייט סטייט, ומטפל נוירוכירורגי בבית החולים לילדים דייטון שבדייטון, אוהיו.

Myrtelle מתכננת לרשום חולים נוספים החל מהרבעון השני של 2022 כדי לספק נתוני בטיחות ויעילות במגוון הרחב של חולים עם מחלת קנוואן. "אנו מעודדים מהתצפיות המוקדמות הללו בניסוי ה-FIH התומכים בהשערה כי המסירה של גן ASPA פונקציונלי עשויה להוביל לשיקום פעילות האנזים ASPA ולשיפורים בסמני מוח ביוכימיים ותפקודיים. הניסוי הקליני המתמשך צפוי להמשיך וליצור נתונים שהינם קריטיים ודרושים להמשך הפיתוח של טיפול גנטי חדשני זה בחולים עם מחלת קנוואן", אמר ארמן אסאטריאן, MD, MPH, מנהל רפואי ראשי ב-Myrtelle.

אודות MYRTELLE

Myrtelle Inc היא חברת ריפוי גנטי המתמקדת בפיתוח טיפולים טרנספורמטיביים למחלות ניווניות של מערכת העצבים. החברה מציעה פלטפורמה קניינית, קניין רוחני ופורטפוליו של תוכניות וטכנולוגיות התומכות בגישות חדשניות של ריפוי גנטי למחלות ניווניות של מערכת העצבים. ל-Myrtelle הסכם רישוי עולמי בלעדי עם Pfizer Inc עבור תוכנית מחלת הקנוואן שלה. למידע נוסף, אנא בקר באתר האינטרנט של החברה בכתובת: www.myrtellegtx.com.

אודות CANAVAN DISEASE

Canavan disease מחלת קנוואן (CD) היא מחלת מוח גנטית קטלנית בתקופת הילדות בה מוטציות בגן האספרטואצילאז (ASPA) מונעות את הביטוי התקין של האספרטואצילאז (ASPA), אנזים קריטי המיוצר באוליגודנדרוציטים ומפרק את החומצה האספרטית הנוירוכימית (NAA). במקרה בו אין ביצוע תקין של חילוף חומרים בידי האוליגודנדרוציטים, ה-NAA מצטבר במוח ומשפיע לרעה על הביואנרגטיות, על ייצור המיאלין ובריאות המוח. מחלת הקנוואן מתפתחת בחולים בעת הלידה, אך הם עשויים להראות תפקודיות תקינה עד גיל של מספר חודשים כאשר הסימפטומים מתחילים להתפתח.

שליטה לקויה בראש, גודל ראש גדול באופן חריג, קושי של העיניים לבצע מעקב, עצבנות יתר, ירידה חמורה בטונוס השרירים ועיכובים בהגעה לציוני דרך מוטוריים כגון גלגול, ישיבה והליכה, הם הביטויים הראשוניים האופייניים של מחלקת קנוואן. ככל שהמחלה מתקדמת, מופיעים התקפים, ספסטיות, קשיים בבליעה והידרדרות כללית של השרירים, כאשר רוב הילדים הנגועים מפתחים סיבוכים מסכני חיים עד גיל 10 בקירוב. נכון לעכשיו, אין תרופות למחלת הקנוואן וכל מה שיש להציע הוא טיפולים פליאטיביים.

מידע נוסף על המחקר הקליני של Myrtelle במחלת קנוואן ניתן למצוא בכתובת https://clinicaltrials.gov/ תחת המזהה NCT04833907 או במייל [email protected].

ליצירת קשר:

מדיה

Jordana Holovach
Head of Communications and Community
Myrtelle Inc.
781-621-2797 Ext. 102
[email protected]

מקור: Myrtelle Inc.

תוכן הודעה זו בשפת המקור, מהווה את הגרסה הרשמית והמהימנה היחידה של מסמך זה. תרגומים מסופקים למטרות נוחות בלבד ויש להצליבם מול המסמך בשפת המקור, המהווה את הגרסה היחידה של טקסט זה שהינה בעלת תוקף משפטי.

*** הידיעה מופצת בעולם על ידי חברת התקשורת הבינלאומית Business Wire